作者:美联社健康撰稿人
华盛顿(美联社)——美国食品和药物管理局本周开会，考虑批准一种治疗卢伽雷氏症的实验性药物，这是这种致命的神经退行性疾病患者多年来游说努力的结果。
这些倡导者仍然面临着一个巨大的障碍:FDA监管机构说，这种疗法尚未被证明有效。
在周一公布的文件中，FDA重申了其长期以来的立场，即制药公司头脑风暴(Brainstorm)的一项单独研究并未提供令人信服的证据，证明其基于干细胞的疗法能帮助肌萎缩性侧索硬化症(ALS)患者。
这与FDA在2021年初向公司高管传递的信息相同，当时他们首次分享了这种名为NurOwn的治疗方法的数据。去年11月，FDA再次拒绝接受该公司的审查申请。
但在数千名ALS患者的支持下，“头脑风暴”采取了罕见的“提交抗议”措施，基本上迫使该机构做出决定。
“FDA是一只800磅重的大猩猩，如果他们确信药物不起作用，就很难改变他们的想法，”FDA前副专员、现在为制药商提供咨询服务的马克·沙因森(Marc Scheineson)说。
在周一公布的文件中，FDA审查员概述了他们对该公司证据的“主要担忧”。
尽管如此，ALS患者还是看到了乐观的理由。
在ALS社区和国会的压力下，FDA官员最近强调了对新的ALS治疗方法的“迫切需要”，并承诺在审查它们时最大限度地使用“监管灵活性”。FDA去年批准了两种新的ALS药物，但这两种药物都没有达到该机构的传统批准标准。
NurOwn是迄今为止最清晰的测试，表明该机构可能会在多大程度上愿意屈服于批准一种治疗方案很少的罕见致命疾病的新药。
肌萎缩侧索硬化症逐渐破坏基本运动和功能所需的神经连接，包括呼吸。大多数人在确诊后五年内死亡。
在周三的会议上，联邦顾问将听取FDA科学家、公司研究人员和患者的意见，然后对NurOwn的有效性进行不具约束力的投票。FDA将在今年晚些时候对该疗法做出最终决定。
这次会议是在肌萎缩侧索硬化症倡导者提交了一份有3万人签名的请愿书，要求对这种治疗进行公开审查之后安排的。
倡导组织“我是肌萎缩侧索硬化症”(I AM ALS)的联合创始人布莱恩·瓦拉赫(Brian Wallach)说，即使NurOwn只给一些患者带来很小的好处，也应该让他们使用。瓦拉赫曾是奥巴马政府的一名工作人员，于2017年被诊断出患有ALS。
“我们不希望完美成为优秀的敌人，”瓦拉赫通过翻译说。“关键是要有治疗方法，使ALS更像是一种慢性疾病，让所有患者都能活得更长，并有希望治愈。”
尽管如此，在通常团结一致的肌萎缩侧索硬化症社区中，对NurOwn的看法几乎没有共识。
ALS协会是该领域最大的组织，尽管给了头脑风暴公司40万美元的研究资金，但它还没有批准该公司的申请。一位发言人指出，头脑风暴拒绝提供完整的数据集供外部审查。
该组织在一份声明中表示:“我们在网上看到的令人惊叹的推荐与头脑风暴分享的数据不符。”
在周三的会议上，持这种保留意见的人肯定会被渐冻症患者及其家属的呼吁所压倒。FDA已经收到了1900多份书面评论，许多人对多年前未批准NurOwn表示愤怒。
2020年确诊的帕特里夏·曼哈特写道:“如果我们在我还能走路的时候就批准了NurOwn，我相信我今天可能还能走路。”
骨髓是由从患者骨髓中收集的干细胞制成的。这些细胞在实验室中与促进神经生长的生物蛋白一起加工，然后注射到脊柱中。
在一项涉及200名患者的研究中，NurOwn未能在接受药物治疗的患者和接受假注射的患者之间显示出统计学上的显著差异。头脑风暴和进行这项研究的学术研究人员表示，参加试验的晚期疾病患者人数之多出乎意料，结果有所偏差。
肌萎缩侧索硬化症是用一份48分的调查问卷来测量的，该问卷追踪行走、吞咽和书写等功能。
周三，研究人员将告诉FDA，由于许多患者在规模上下降得如此之快，这项研究未能显示出Nurown对病情进展的影响。他们认为，当一小部分健康患者的数据被分离出来时，nurwn显著减缓了疾病的发展。
梅奥诊所(Mayo Clinic)的神经学家安东尼·温德班克(Anthony Windebank)博士将代表头脑风暴大会发言，他说:“这个领域的领导者说，这个故事不仅仅是‘不，它不起作用’。”
但是FDA的审查人员周一表示，该公司的理论并不能解释该研究的失败结果。
没有参与这项研究的医生表示，监管机构可能愿意做出妥协:在等待更明确结果的同时，批准部分患者使用NurOwn。
天普大学(Temple University)的特里·海曼-帕特森(Terry Heiman-Patterson)博士说:“我不想失去一种治疗ALS的潜在方法，但我也不想把一种昂贵但无效的治疗方法强加给公众。”
这一妥协将类似于FDA去年对另一种数据可疑的ALS药物Relyvrio的做法。但在那个案例中，制药商早在获得批准之前就开始了后续研究。
头脑风暴还没有开始第二次研究，称它无法筹集到足够的资金。
与此同时，FDA的观察人士担心，如果监管机构继续接受制药商提供的较弱证据，将会产生长期后果。
宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)的生物伦理学家霍莉·费尔南德斯·林奇(Holly Fernandez Lynch)说:“如果标准降得太低，就会向制药企业发出一个信息，那就是你不必证明你的药物有效。”“可以理解为什么一些患者会接受这一点。但如果这成为监管标准，从长远来看，可能会阻碍一个领域的发展。”
___
关注Matthew Perrone的推特账号:@AP_FDAwriter
___
美联社卫生与科学部得到霍华德休斯医学研究所科学与教育媒体集团的支持。美联社对所有内容全权负责。